2020 год был фантастически удачным для всей отрасли биотехнологий и биофармы. Некоторые ее участники продемонстрировали результаты не хуже, чем Tesla, но не каждый может понять, на чем основан их успех. Мы вкратце объясним технологию успеха и вспомним главных ее бенефициаров.
Фото: facebook.com
Автор: fingramota.org
Немного теории
Редактирование генома - это группа технологий, которые дают ученым возможность изменять ДНК организма. Эти технологии позволяют добавлять, удалять или изменять генетический материал в определенных местах генома. Было разработано несколько подходов к редактированию генома. Последний и самый используемый известен как CRISPR-Cas9, что является сокращением от кластеризованных регулярно чередующихся коротких палиндромных повторов и CRISPR-ассоциированного белка 9 (мы сломали редакционную клавиатуру пока это писали, поэтому не надо расстраиваться, что вы это не смогли запомнить!). Метод CRISPR-Cas9 вызвала большой интерес в научном сообществе, потому что она быстрее, дешевле, точнее и более эффективна, чем другие существующие методы редактирования генома.
Метод CRISPR-Cas9 был адаптирован из естественной системы редактирования генома бактерий. Бактерии захватывают фрагменты ДНК вторгшихся вирусов и используют их для создания сегментов ДНК, известных как массивы CRISPR. Массивы CRISPR позволяют бактериям «запоминать» вирусы. Если вирусы атакуют снова, бактерии производят сегменты РНК из массивов CRISPR, чтобы нацеливаться на ДНК вирусов. Затем бактерии используют Cas9 или аналогичный фермент, чтобы разрезать ДНК, что выводит из строя вирус. Метод CRISPR-Cas9 работает аналогично и в лабораторных условиях.
Компании тесно связанные с технологией CRISPR
Обратим внимание, что многие аналитики склонны считать, что 2021 год будет неуспешным для компаний генной инженерии.
Начнем с компании, тиккер которой более всего напоминает о рассматриваемом методе редактирования генома.
CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) – швейцарская компания, основанная в 2013 году со штаб-квартирой в городе Цуг, Швейцария. Компания специализируется на разработке трансформирующих генных лекарств для лечения серьезных заболеваний человека. В продуктовый портфель входят ряд терапевтических программ по целому ряду заболеваний, включая гемоглобинопатии, онкологию, регенеративную медицину и редкие заболевания. Ведущим кандидатом на продукт компании является CTX001, терапия ex vivo на основе CRISPR-генов для лечения пациентов, страдающих бета-талассемией, зависимой от переливания крови, или тяжелой серповидно-клеточной анемией. Кроме того, компания участвует в разработке программ регенеративной медицины при диабете. Компания имеет стратегические партнерские отношения с Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated и ViaCyte, Inc.
- Капитализация – $14,00 млрд.
- Изменение котировок за 2020 год – +215%.
- Целевая цена на конец 2021 года – $146,56.
Editas Medicine, Inc. (SPB: EDIT) – американская компания, основанная в 2013 году со штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс, США. Тиккер компании в переводе с английского означает «редактировать». Компания разрабатывает свою платформу редактирования генома на основе технологии CRISPR, которая включает CRISPR / Cas9, CRISPR / Cas12a и инженерные формы обеих этих систем CRISPR для нацеливания на генетически адресуемые заболевания и терапевтические области. Она также разрабатывает EDIT-101, который находится в фазе 1/2 клинических испытаний для лечения врожденного амавроза Лебера 10 типа, генетической формы потери зрения, которая приводит к слепоте в детстве. Кроме того, компания разрабатывает EDIT-102 для лечения синдрома Ашера 2А, который является формой пигментного ретинита, который также включает потерю слуха.
Компания сотрудничает с Juno Therapeutics, Inc. в области разработки Т-лимфоцитов для лечения рака; стратегический альянс и опционное соглашение с Allergan Pharmaceuticals International Limited для открытия, разработки и коммерциализации новых лекарств для редактирования генов от ряда глазных заболеваний; сотрудничество в области стратегических исследований Asklepios BioPharmaceutical, Inc. для разработки терапии для лечения неврологического заболевания; и сотрудничество в области исследований с Sandhill Therapeutics, Inc. для разработки аллогенных лекарственных средств NK-клеток, полученных от здоровых доноров, для лечения солидных опухолей.
- Капитализация – $4,71 млрд.
- Изменение котировок за 2020 год – +270%
- Целевая цена на конец 2021 года – $44,63.
Intellia Therapeutics, Inc. (SPB: NTLA) – американская компания, основанная в 2014 году со штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс, США. Компания разрабатывает программы in vivo, посвященные заболеваниям печени, включая транстиретиновый амилоидоз и наследственный ангионевротический отек. Intellia Therapeutics, Inc. имеет лицензию и соглашения о сотрудничестве с Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc.; Regeneron Pharmaceuticals, Inc.; Ospedale San Raffaele; и GEMoaB Monoconals GmbH.
- Капитализация – $5,14 млрд.
- Изменение котировок за 2020 год – +460%.
- Целевая цена на конец 2021 года – $66,88.
Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO) – американская биотехнологическая компания, основанная в 1995 году со штаб-квартирой в Брисбене, штат Калифорния, США. Компания специализируется на преобразовании науки в геномные лекарства, которые изменяют жизнь пациентов с использованием платформенных технологий в генной терапии, клеточной терапии, редактировании генома и регуляции генома. Компания имеет стратегические партнерские отношения с Biogen Inc.; Kite Pharma, Inc.; Pfizer Inc.; Sanofi Genzyme; Shire International GmbH; Dow AgroSciences LLC; Sigma-Aldrich Corporation; Genentech, Inc.; Open Monoclonal Technology, Inc.; F. Hoffmann-La Roche Ltd и Hoffmann-La Roche Inc.; а также с Калифорнийским институтом регенеративной медицины. Компания ранее называлась Sangamo BioSciences, Inc. и сменила название на Sangamo Therapeutics, Inc. в январе 2017 года.
- Капитализация – $2,22 млрд.
- Изменение котировок за 2020 год – +121%.
- Целевая цена на конец 2021 года – $20,70.
Мы не даем инвестиционных советов, мы даем пищу для размышлений!
---
Телеграм-канал «Финграмота / Fingramota.org» - https://t-do.ru/fingramota_org
